血友病的基因治療
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李方方 主治醫(yī)師
開封市中心醫(yī)院 血液內(nèi)科
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血友病本身的特點為轉(zhuǎn)基因治療提供了有利的條件，因為血友病的臨床表現(xiàn)完全是因為單一特異的基因產(chǎn)物缺乏造成的。
凝血因子八因子或者是九因子以比較小的劑量在血漿中循環(huán)，而且血漿中八因子或者是九因子水平，不需要嚴格的調(diào)控，其血漿水平的輕度升高，就可以顯著改善嚴重患者的出血癥狀。
目前血友病基因治療在病毒載體，動物模型，靶細胞選擇和臨床治療實驗方面取得了一定的進展，國外已經(jīng)有成功的基因治療病例，但是費用較高，基本合人民幣200萬左右。
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