昨日，中山六院移植外科/小腸外科主任柯嘉主任醫(yī)師為一位短腸綜合征（Short BowelSyndrome，簡(jiǎn)稱(chēng)SBS）患者開(kāi)出了替度格魯肽的華南成人首方。來(lái)自茂名的崔伯（化姓），成為華南首位獲益人?！氨疽詾橐院箅y以正常飲食且離不開(kāi)輸液袋維持，沒(méi)想到還有希望！”崔伯激動(dòng)地說(shuō)道。

崔伯用藥

崔伯今年81歲，此前因腸系膜扭轉(zhuǎn)與腸壞死被切除大范圍腸管，術(shù)后小腸剩下約55厘米，僅為正常人小腸長(zhǎng)度的十分之一，因剩余腸道無(wú)法吸收身體所需的營(yíng)養(yǎng)量，他被診斷為短腸綜合征，同時(shí)因?yàn)榍按问中g(shù)的小腸-盲腸吻合口狹窄而疊加了腸梗阻。2024年9月轉(zhuǎn)入中山六院后，柯嘉團(tuán)隊(duì)聯(lián)合小腸內(nèi)鏡科郭勤團(tuán)隊(duì)為其進(jìn)行多學(xué)科診治，成功切除狹窄的吻合口，并再次行小腸-盲腸吻合術(shù)，小腸長(zhǎng)度基本無(wú)改變。術(shù)后崔伯恢復(fù)經(jīng)口進(jìn)食，營(yíng)養(yǎng)科和消化內(nèi)科緊密協(xié)作，優(yōu)化飲食方案，崔伯的生活質(zhì)量得到顯著改善。然而由于腸道長(zhǎng)度過(guò)短，崔伯經(jīng)常出現(xiàn)稀便或水樣便，且便次頻繁，并伴有體重減輕、乏力等癥狀，只有依靠腸外營(yíng)養(yǎng)輸液方可緩解。

據(jù)悉，我國(guó)成人短腸綜合征（SBS）患病率約為每百萬(wàn)人口0.73例，呈逐年上升趨勢(shì)?？录谓榻B，SBS患者群體承受著難以言喻的痛苦，因?yàn)榻?jīng)口進(jìn)食無(wú)法吸收足夠的營(yíng)養(yǎng)，絕大多數(shù)SBS患者需長(zhǎng)期依賴(lài)腸外營(yíng)養(yǎng)支持，生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。

替度格魯肽于2024年2月在中國(guó)獲批，是我國(guó)首個(gè)針對(duì)成人和１歲以上兒童的SBS腸康復(fù)治療的藥物，打破了SBS患者長(zhǎng)期以來(lái)無(wú)針對(duì)性藥物的現(xiàn)狀，為短腸綜合征的綜合治療提供了新方案。此前，該藥已于2024年12月在兒童SBS患者得到應(yīng)用，此次我院進(jìn)一步拓展了其在成人患者的應(yīng)用。

研究證實(shí)，替度格魯肽通過(guò)增加小腸絨毛長(zhǎng)度和隱窩深度，提高殘余腸道對(duì)營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)的自主吸收能力?？录伪硎荆骸斑@一藥物可很大程度上幫助SBS患者提高自主吸收能力，擺脫對(duì)‘輸液袋’的長(zhǎng)期依賴(lài)。我們也會(huì)跟蹤隨訪，優(yōu)化整體治療方案，爭(zhēng)取讓崔伯早日擺脫腸外營(yíng)養(yǎng)，回歸正常生活。同時(shí)，我們也希望全省乃至全國(guó)的患者可以用上這種創(chuàng)新藥物，獲得更多的幸福感和滿足感?！?/p>

作為國(guó)內(nèi)胃腸疾病診療領(lǐng)域的領(lǐng)軍機(jī)構(gòu)，中山六院2023年成立的小腸外科是國(guó)內(nèi)少有的以小腸復(fù)雜病變和腸衰竭為主攻方向的研究型外科診療中心，在克羅恩病、復(fù)雜腸瘺、腹腔感染、短腸綜合征的臨床診療和科研創(chuàng)新方面處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先地位。科室聯(lián)合消化內(nèi)科、重癥醫(yī)學(xué)科開(kāi)展復(fù)雜腸瘺、短腸綜合征的多學(xué)科診治，常規(guī)開(kāi)展的特色手術(shù)包括：腹腔鏡微創(chuàng)治療合并腸瘺及狹窄的克羅恩病、雙鏡聯(lián)合或狹窄成型術(shù)治療小腸多發(fā)狹窄、急性腹腔感染的快速救治手術(shù)、慢性腸瘺并復(fù)雜腸梗阻的手術(shù)。

如何讓罕見(jiàn)病患者有藥用、用得到、用得起、用得好，是社會(huì)各界的關(guān)注重點(diǎn)。國(guó)家衛(wèi)健委相繼發(fā)布了第一批和第二批罕見(jiàn)病病種目錄，分別收錄了121種和86種罕見(jiàn)病。同時(shí)，廣東省衛(wèi)健委高度重視罕見(jiàn)病診療問(wèn)題，積極推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物保障難題，建立起“做好醫(yī)療服務(wù)+優(yōu)化藥品供應(yīng)+推動(dòng)醫(yī)保支持”的罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，利用普惠式商業(yè)保險(xiǎn)結(jié)合企業(yè)補(bǔ)貼的形式，減輕罕見(jiàn)病患者的用藥負(fù)擔(dān)。目前，替度格魯肽是自費(fèi)藥，屬于廣州市“穗歲康”的報(bào)銷(xiāo)范圍。柯嘉表示：“崔伯購(gòu)買(mǎi)了茂名的好心保，加上企業(yè)的創(chuàng)新藥物支付補(bǔ)貼，他的藥物費(fèi)用可以報(bào)銷(xiāo)大部分，大大減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！保ㄎ闹兴袌D片由醫(yī)院提供）

通訊員：劉山青、戴希安