開啟兒童及青少年銀屑病治療全新“白介素時(shí)代”，守護(hù)每一份美好未來

（2021年8月17日，中國上海）——今天，諾華制藥（中國）宣布，創(chuàng)新生物制劑可善挺®（司庫奇尤單抗）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療符合系統(tǒng)治療或光療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病的成人及體重≥50kg的6歲及以上兒童患者。這是目前我國首個(gè)且唯一批準(zhǔn)用于治療兒童及青少年銀屑病的白介素類抑制劑，有望為眾多飽受疾病困擾的患兒及家庭帶來全新治療體驗(yàn)，守護(hù)每一份美好未來。

銀屑病是一種免疫相關(guān)的慢性、復(fù)發(fā)性、炎癥性、系統(tǒng)性疾病，全球有超過1.25億患者。約有三分之一的病例起始于孩童時(shí)期，且常見于青春期發(fā)病。疾病不僅給患兒及其家庭帶來沉重身心負(fù)擔(dān)，隨著時(shí)間推移，持續(xù)存在的炎癥反應(yīng)還可能導(dǎo)致如關(guān)節(jié)炎、心血管疾病等一系列并發(fā)癥發(fā)生。積極有效的治療對(duì)減少疾病累積傷害非常重要，但目前僅有少數(shù)療法獲批用于兒童銀屑病治療，患兒和家長都在期盼能有更多、更好的治療選擇。

諾華制藥（中國）總裁張穎表示：“兒童及青少年銀屑病適應(yīng)癥的獲批再一次證實(shí)了可善挺®卓越的臨床獲益和安全性。從2019年上市至今，可善挺®已為超過7萬名中國銀屑病及強(qiáng)直性脊柱炎患者帶去健康希望。如今，這份希望之光將照亮更多稚嫩生命，為他們的美好人生保駕護(hù)航?！?/p>

“銀”霾籠罩下的童年，亟待“雙全”療法出現(xiàn)

銀屑病俗稱“牛皮癬”，在兒童和青少年中并不罕見。

海外數(shù)據(jù)顯示，銀屑病在兒童及青少年中的發(fā)病率約為1%，全球約有35萬兒童受到中重度銀屑病的困擾。在我國，2010年一項(xiàng)針對(duì)6省市的流調(diào)數(shù)據(jù)顯示，10-19歲人群的患病率為0.18%；2017年西南4省市流調(diào)結(jié)果顯示，0-19歲人群的患病率為0.3%，且近年來我國兒童銀屑病報(bào)告患病數(shù)呈上升趨勢。

從發(fā)病特征來看，我國銀屑病患兒發(fā)病多集中在學(xué)齡期，初次發(fā)病部位以頭皮、面部、四肢等暴露部位多見[ 《中南大學(xué)湘雅醫(yī)院皮膚科門診208例兒童尋常型銀屑病臨床資料分析》,卿敏,等.[J].中南大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版),2020,45(7):804-811]。因此，許多患兒都被歧視和嘲笑過，這會(huì)給正處于這一敏感且特殊人生階段的孩子帶來沉重精神負(fù)擔(dān)。再加上疾病帶來的瘙癢、疼痛、疲倦等不適感，患兒的生活質(zhì)量往往會(huì)比同齡人差。有數(shù)據(jù)顯示，超8成患兒生活質(zhì)量受到影響，其中，疾病癥狀、復(fù)雜的治療過程和不良情緒影響最大。另有研究表明，銀屑病患兒的情感功能、學(xué)校表現(xiàn)和社交功能都會(huì)受到影響，且更易發(fā)生抑郁焦慮。

“在這種情況下，家長的治療意愿和預(yù)期有多迫切、多高可想而知。但兒童銀屑病治療并非易事，必須兼顧療效和長期安全性，要的是‘雙全法’。”國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院皮膚科主任馬琳教授是我國兒童皮膚病領(lǐng)域的權(quán)威專家，她坦言，臨床醫(yī)生面對(duì)兒童銀屑病、尤其是中重度銀屑病時(shí)會(huì)面臨很多問題，如外用藥和光療的療效不夠盡如人意、傳統(tǒng)系統(tǒng)治療循證醫(yī)學(xué)證據(jù)等級(jí)不高且尚無兒童銀屑病適應(yīng)癥、口服免疫抑制劑又擔(dān)心其安全性等。兒童銀屑病治療方案的制定需結(jié)合患兒年齡、疾病類型、嚴(yán)重程度和疾病對(duì)生活質(zhì)量的影響等綜合因素。

“所以在條件允許的情況下，盡快將一些好的治療方案帶到兒童銀屑病領(lǐng)域，進(jìn)而使我國的兒童銀屑病患者從中獲益，這是我認(rèn)為非常重要的事?！瘪R琳教授表示。

全新機(jī)制，為銀屑病患兒帶來多重獲益

銀屑病起因復(fù)雜，受到遺傳、環(huán)境和免疫三方面因素影響，是一系列炎性細(xì)胞因子和多條信號(hào)通路共同作用的結(jié)果。其中，白介素-17A（IL-17A）的過度表達(dá)被發(fā)現(xiàn)與疾病發(fā)生、發(fā)展緊密相關(guān)，是銀屑病炎癥反應(yīng)的核心致病因子，在發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮基石作用。

作為目前全球首個(gè)且唯一全人源IL-17A抑制劑，可善挺可特異性中和多種來源的IL-17A，抑制其促炎作用，為中重度斑塊狀銀屑病患者帶來突破性治療方案。一項(xiàng)針對(duì)6至18歲以下兒童及青少年的國際III期臨床研究證實(shí)了可善挺®在治療兒童中重度斑塊狀銀屑病方面的多重獲益：

起效速度及治療效果：研究顯示18，在所有接受可善挺®低劑量治療（體重＜50公斤，使用75毫克治療；體重≥50公斤，使用150毫克治療）的患兒中，62%治療4周后就達(dá)到PASI75（銀屑病面積和嚴(yán)重性指數(shù)改善75%）；治療12周后，近93%（92.9%）達(dá)到PASI75，近60%（59.5%）達(dá)到PASI100，即實(shí)現(xiàn)“皮損全清”；

長期療效及安全性：研究顯示，持續(xù)接受可善挺®治療52周，無論是低劑量治療組還是高劑量治療組(體重＜25公斤，使用75毫克治療；體重≥25公斤＜50公斤，使用150毫克治療；體重≥50公斤,使用300毫克治療），PASI75/90/100應(yīng)答率均可保持較為穩(wěn)定的水平，且研究的安全性結(jié)果與針對(duì)成人斑塊狀銀屑病的研究一致，未發(fā)現(xiàn)新增/非預(yù)期安全問題。

患兒生活質(zhì)量改善：兒童皮膚病生活質(zhì)量指數(shù)（CDLQI）0/1應(yīng)答的評(píng)估結(jié)果顯示18，分別有50%低劑量治療組患兒和61.9%高劑量治療組患兒早在第12周即報(bào)告生活質(zhì)量幾乎或完全不受影響；到第52周，這兩組比例分別上升至70.7%和70.3%，證明長期治療可顯著、持續(xù)改善患兒生活質(zhì)量。

馬琳教授表示：“司庫奇尤單抗在治療成人銀屑病方面的表現(xiàn)已經(jīng)獲得了醫(yī)生和患者的廣泛認(rèn)可。未來，我期待這一成果能延續(xù)到兒童銀屑病的治療中，幫助更多中國銀屑病患兒重回積極、快樂的童年生活?！?/p>

目前，可善挺®已在包括美國、歐盟國家在內(nèi)的多個(gè)國家和地區(qū)批準(zhǔn)用于治療兒童和成人銀屑病、關(guān)節(jié)病型銀屑病、強(qiáng)直性脊柱炎及放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎*。在銀屑病、關(guān)節(jié)病型銀屑病和強(qiáng)直性脊柱炎領(lǐng)域擁有超過14年臨床應(yīng)用、5年長期臨床研究及真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持，已惠及全球逾50萬患者。

在中國，可善挺®已先后批準(zhǔn)用于治療“符合系統(tǒng)治療或光療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病的成年患者”和“常規(guī)治療療效欠佳的強(qiáng)直性脊柱炎的成年患者”，并于2020年被正式納入國家醫(yī)保目錄。此次新適應(yīng)癥的獲批將進(jìn)一步凸顯該療法的臨床獲益及安全性，造福更多中國患者。

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* 關(guān)節(jié)病型銀屑病及放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥尚未在中國大陸獲批。

** 欲了解更多產(chǎn)品信息及安全性數(shù)據(jù)，請前往諾華中國官網(wǎng)（www.novartis.com.cn）搜索“可善挺”或“司庫奇尤單抗”獲取處方信息。

關(guān)于NCT03668613研究數(shù)據(jù)

NCT03668613研究是一項(xiàng)在6至18歲以下兒童及青少年中進(jìn)行的、針對(duì)慢性中重度斑塊狀銀屑病患兒的隨機(jī)、開放標(biāo)簽、平行對(duì)照、雙臂、多中心研究?；隗w重（＜25公斤/25-＜50公斤/≥50公斤）及疾病嚴(yán)重程度，84名入組患兒按1:1隨機(jī)接受司庫奇尤單抗低劑量（體重＜50公斤，使用75毫克治療；體重≥50公斤，使用150毫克治療）和高劑量(體重＜25公斤，使用75毫克治療；體重≥25公斤＜50公斤，使用150毫克治療；體重≥50公斤,使用300毫克治療）治療?；純悍謩e在第0、1、2、3、4周進(jìn)行皮下注射初始給藥，隨后每4周給藥一次。

該研究的共同主要終點(diǎn)是在第12周時(shí)，與既往安慰劑數(shù)據(jù)相比，司庫奇尤單抗在患兒中PASI75和IGA 0/1應(yīng)答的優(yōu)效性。次要終點(diǎn)是在第12周時(shí)，與既往安慰劑數(shù)據(jù)相比，司庫奇尤單抗在患兒中PASI90/100應(yīng)答的優(yōu)效性；司庫奇尤單抗治療患兒至52周的療效（PASI75/90/100和IGA 0/1）；司庫奇尤單抗在患兒中的臨床安全性和耐受性。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年美國私人證券訴訟改革法》(United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 中定義的“前瞻性陳述”。前瞻性陳述通常包括“潛在”、“可以”、“將”、“計(jì)劃”、“可能”、“會(huì)”、“預(yù)期”、 “尋求”、“展望”、“相信”、“承諾”、“試驗(yàn)用”、“產(chǎn)品線”、“上市”等詞匯或類似表達(dá)，或就在研或已獲批產(chǎn)品的潛在上市批準(zhǔn)、新適應(yīng)癥或說明書、或潛在的未來營收進(jìn)行明示或默示討論。您不應(yīng)過分依賴這些聲明。此類前瞻性聲明基于我們目前對(duì)未來事件的判斷和期望，受到已知和未知的重大風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響。如果這些風(fēng)險(xiǎn)或不確定性中的一個(gè)或多個(gè)已經(jīng)存在，或者如果基礎(chǔ)假設(shè)被證明是不正確的，那么實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的陳述有很大的不同。不能保證本新聞稿中描述的在研或已獲批產(chǎn)品將在任何市場或任何特定時(shí)間提交上市、獲批銷售、新適應(yīng)癥或說明書。也不能保證該類產(chǎn)品在未來的商業(yè)成功。

尤其是，我們對(duì)于該類產(chǎn)品的預(yù)期可能受到多種因素的影響，包括：研究和開發(fā)固有的不確定性，包括臨床試驗(yàn)結(jié)果和對(duì)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的額外分析；監(jiān)管行動(dòng)、延遲或政府監(jiān)管；全球范圍內(nèi)醫(yī)療保健成本控制的趨勢，包括政府，付款人和一般公眾給定價(jià)和報(bào)銷施加的壓力以及提高定價(jià)透明度的要求；我們獲得或維持專有知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；醫(yī)生和患者的特定處方偏好；政治、經(jīng)濟(jì)和商業(yè)環(huán)境，包括大流行疾?。ㄈ缧鹿诟腥疽咔椋┑挠绊懞椭荚诳刂七@些大流行的努力；安全性、質(zhì)量、數(shù)據(jù)完整性或生產(chǎn)相關(guān)問題；潛在或?qū)嶋H的數(shù)據(jù)安全和數(shù)據(jù)隱私破壞，或我們的信息技術(shù)系統(tǒng)被破壞，以及諾華公司當(dāng)前向美國證券交易委員會(huì)備案的表格20-F中提及的其他風(fēng)險(xiǎn)和因素。諾華在本新聞稿中所提供的信息為截至當(dāng)前日期的信息，不承擔(dān)根據(jù)新信息、未來事件或其他事項(xiàng)而更新本新聞稿中任何前瞻性陳述的任何義務(wù)。

關(guān)于諾華

諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質(zhì)量、延長人類壽命。作為全球領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè)，我們運(yùn)用創(chuàng)新科學(xué)和數(shù)字化技術(shù)，在具有重大醫(yī)藥健康需求的領(lǐng)域創(chuàng)造變革性的治療方法。在探索新藥的過程中，我們不懈創(chuàng)新，研發(fā)投入一直處于全球行業(yè)先列。全球近8億患者受益于諾華產(chǎn)品。同時(shí)，我們持續(xù)探索更多創(chuàng)新方式使我們的創(chuàng)新療法造福更多患者。諾華在全球擁有來自140多個(gè)國家的約11萬名員工。

關(guān)于諾華中國

諾華與中國擁有超過135年的淵源，公司中文名取意“承諾中華”，即通過不斷創(chuàng)新的產(chǎn)品和服務(wù)，提高中國人民的健康水平和生活質(zhì)量。自1987年以來，諾華已有超過80款創(chuàng)新藥物在華獲批。諾華在中國的業(yè)務(wù)包括諾華制藥（中國）、諾華腫瘤（中國）和山德士（中國），在北京和廣東建有兩大生產(chǎn)基地，并在北京、上海和江蘇設(shè)立了研發(fā)機(jī)構(gòu)。諾華在中國擁有約9000名員工。