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基因療法主要是指什么？

病情描述：遠房親戚的女兒好像是得了骨髓造血功能異常，要用基因療法，基因療法主要指什么？
醫(yī)生回答 (2)
  • 王志啟
    王志啟 主任醫(yī)師
    北京大學人民醫(yī)院 三級甲等
    病情分析：

    基因療法就是通過基因工程技術，利用健康人的正?；蚧蛘邉e種生物乃至微生物的有關基因，把它們移植到病人細胞內(nèi)，來取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。目前該項技術大多還處于研究階段，真正應用于臨床的還是較少。

  • 劉會云
    劉會云 醫(yī)師
    仁和醫(yī)院 一級
    病情分析：

    骨髓造血功能出現(xiàn)異常，提示有血液病的可能，這是一種遺傳基因疾病。而基因療法是從病人身上取異常的造血細胞，然后通過對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到異常造血干細胞上，然后通過一定的技術把正?；虿迦爰毎娜旧w中，使人體細胞獲得正常的基因，以取代或者是矯正原有的異?；颍赃_到根治遺傳性疾病的目的。

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