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孫競(jìng) 主任醫(yī)師 教授 南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院 血液科
血友病是一種X染色體連鎖的隱形遺傳性出血性疾病，是由于體內(nèi)凝血因子Ⅷ或者Ⅸ缺乏，導(dǎo)致患者終身凝血功能異常，終身易于出血。血友病可導(dǎo)致任何部位的出血，且一旦出血就很難止住，甚至沒(méi)有外傷也可能出現(xiàn)自發(fā)性出血，而導(dǎo)致殘疾或死亡發(fā)生，目前暫且沒(méi)有治愈的方法。
4月17日，是“世界血友病日”，醫(yī)聯(lián)媒體特別采訪了南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科孫競(jìng)教授。在采訪中，孫競(jìng)教授對(duì)血友病現(xiàn)在的治療藥物和未來(lái)治療前景進(jìn)行了系統(tǒng)分析。
南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)主任
血友病國(guó)產(chǎn)化治療產(chǎn)品已上市，可為治療患者提供新希望
孫競(jìng)教授介紹，近幾年醫(yī)療發(fā)展迅速，血友病的新藥已上市的和未來(lái)馬上能上市的有很多種：
1、重組Ⅷ因子：目前重組的Ⅷ因子國(guó)產(chǎn)化產(chǎn)品已上市，重組的VII因子也正在做臨床研究，在未來(lái)一兩年能夠上市。重組凝血因子國(guó)產(chǎn)化上市后，價(jià)格就能降下來(lái)。
2、長(zhǎng)效的凝血因子：長(zhǎng)效的凝血因子通過(guò)結(jié)合一些載體，能夠明顯延長(zhǎng)Ⅷ因子半衰期，現(xiàn)在最長(zhǎng)的Ⅸ因子半衰期可以到90個(gè)小時(shí)，一周打1次就可以，谷濃度也可以到30%以上，幾乎可以達(dá)到正常人數(shù)值，這樣就可明顯減少注射頻率，且效果非常好。
3、非因子治療：非因子治療有Ⅷ因子的模擬物，比如艾美賽珠單抗、Mim8等，這些藥物即使有抑制物的血友病病人，效果也非常顯著。還有凝血再平衡制劑，比如AT3抑制劑、TFPI抑制劑、蛋白C抑制劑等，這些藥物目前都還在做臨床研究。
艾美賽珠單抗療效顯著，尤其適合血友病兒童患者
孫競(jìng)教授指出，艾美賽珠單抗是新出的治療血友病的非因子藥物，尤其適合兒童血友病患者，因兒童靜脈注射相對(duì)困難，而艾美賽珠單抗可以皮下注射，所以非常方便。另外，兒童體重較輕，所以在價(jià)錢上也容易被接受。
使用艾美賽珠單抗一般一周皮下注射一次即可，有的甚至可以一個(gè)月注射一次。在效果方面，艾美賽珠單抗相當(dāng)于Ⅷ因子20~30%的水平，它可以明顯改善血友病的生活狀況，甚至可以100%消除靶關(guān)節(jié)，所以療效也非常好。
更重要的是，有抑制物的病人，也能使用艾美賽珠單抗進(jìn)行預(yù)防治療，而對(duì)于沒(méi)有抑制物的病人，使用此藥則可達(dá)到更高的預(yù)防治療水平。當(dāng)然它也存在一定缺陷，因目前醫(yī)保對(duì)此藥沒(méi)有覆蓋，所以價(jià)格會(huì)略高一點(diǎn)。
基因治療血友病前景非?？春?，有望達(dá)到治愈目的
孫競(jìng)教授分享，目前基因治療血友病已有超過(guò)5年的臨床研究，數(shù)據(jù)都非常好，所以前景十分看好，幾乎能達(dá)到治愈目的。
基因治療血友病，以現(xiàn)在的臨床研究來(lái)看，安全性非常好，很多病人參加的一些臨床實(shí)驗(yàn)，效果都很不錯(cuò)。而且基因治療上市后，其治療價(jià)格估計(jì)暫時(shí)不能為多數(shù)家庭所接受，但可以通過(guò)分期付款方式協(xié)助，如果能獲得治愈，也是非常值得的。
另外，很多人擔(dān)心中國(guó)人的基因載體抗體比較多，可能并不是所有血友病患者都能使用基因治療。但其實(shí)目前已經(jīng)有一些新方法來(lái)指引消除抗體，這樣基因治療就能夠適應(yīng)更多的病人。因此基因治療成人血友病，未來(lái)前景非常看好。
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血友病的癥狀
血友病是一種由于遺傳性凝血功能障礙而導(dǎo)致的出血性疾病。血友病在日常生活中是比較少見(jiàn)的，血友病患者身體中的凝血因子數(shù)量很少，所以血友病患者會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的凝血障礙。那么如何判斷血友病，得了血友病會(huì)出現(xiàn)哪些癥... 詳細(xì)»
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血友病檢查
血友病是一種嚴(yán)重的出血性疾病，主要的臨床特點(diǎn)就是反復(fù)自發(fā)性出血，嚴(yán)重時(shí)還容易并發(fā)肌肉萎縮、組織壞死和休克等，如果能夠及早的進(jìn)行血友病的臨床檢查，確診病情，根據(jù)檢查結(jié)果制定治療方案，具有很重要的臨床意義... 詳細(xì)»
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血友病的保健護(hù)理
血友病是一種主要由于血液中缺乏些凝血因子而導(dǎo)致出現(xiàn)嚴(yán)重凝血障礙的遺傳疾病。血友病的治療方式是通過(guò)藥物治療、手術(shù)治療以及護(hù)理等來(lái)控制病情，從而達(dá)到出血后康復(fù)以及預(yù)防再次發(fā)作的效果。以下是一些有關(guān)血友病的... 詳細(xì)»
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血友病的治療
在過(guò)去，血友病是一種常見(jiàn)的遺傳性疾病，而隨著我們現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展，出現(xiàn)了有接種血友病的疫苗，所以近幾年血友病的發(fā)病率也在逐漸的減少。其實(shí)通俗的講，血友病就是指引起患者體內(nèi)的血液循壞出現(xiàn)錯(cuò)亂的情況，像... 詳細(xì)»
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女性患Turner血友病
對(duì)于女性患者患上Turner綜合征（不完全性性染色體單體X染色體缺失綜合征）的具體原因如下：1.遺傳因素：Turner綜合征通常是由與正常染色體數(shù)量不同的性染色體異常引起的。在女性中，缺失或變異的X染... 詳細(xì)»
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