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基因治療能治愈血友病嗎

遺傳性疾病 血友病
主講專家
饒進
饒進 主任醫(yī)師

成都大學(xué)附屬醫(yī)院 血液科

簡介:血液系統(tǒng)惡性腫瘤(多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、急慢性白血病等),各種原因?qū)е碌呢氀?,血小板減少等出凝血疾病的診治,具有豐富的臨床經(jīng)驗。
視頻內(nèi)容

基因治療是一種有望治愈一些遺傳性疾病的新興治療方法,但目前對于血友病的治療仍處于研究和實驗階段。血友病是一種由于缺乏凝血因子的遺傳性疾病,主要有血友病A和血友病B這兩種類型。

基因治療的主要思路是通過修復(fù)或替代患者體內(nèi)缺失或異常的基因,從而實現(xiàn)對疾病的治療。對于血友病,一些基因治療方法正在研究中,主要包括:

1、基因編碼技術(shù)。

2、基因治療矢量:將攜帶正常凝血因子基因的病毒矢量引入患者體內(nèi),以促使患者的細胞產(chǎn)生正常的凝血因子。

盡管這些研究顯示了基因治療在血友病治療方面的潛力,但目前仍然存在許多挑戰(zhàn),其中包括安全性、效力、持久性。

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