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基因治療血友病的前景怎么樣

血友病 血友病基因治療
主講專家
孫競
孫競 主任醫(yī)師

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院 血液科

簡介:血友病診療和綜合關(guān)懷管理,血小板減少癥診療;造血干細(xì)胞移植及并發(fā)癥防治;白血病等血液腫瘤診療。
視頻內(nèi)容

基因治療血友病已經(jīng)準(zhǔn)備了好多年,有超過5年的臨床研究,數(shù)據(jù)都非常好,所以前景十分好,而且?guī)缀跄苓_(dá)到治愈。

現(xiàn)在大眾對基因治療血友病主要是擔(dān)憂以下幾點:

1、安全性:基因治療血友病曾經(jīng)有一些挫折,但現(xiàn)在的安全性非常好,也參加了一些臨床實驗,病人效果很好。

2、價格昂貴:其實基因治療上市以后價錢應(yīng)該是可以的,而且可能可以分期付款,甚至20年的分期,如果能獲得治愈,那也是值得的。

3、中國人的基因載體抗體比較多,可能有些病人沒法使用:但其實已經(jīng)有一些新的辦法來指引消除抗體,這樣基因治療就能夠適應(yīng)更多的病人。所以基因治療在成人,未來前景應(yīng)該是非??春玫?。

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